Os medicamentos de Alto Custo compõem a Relação Nacional de Medicamentos Essenciais do SUS (RENAME) e são classificados na lista como medicamentos do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF). Esse Componente é uma estratégia de acesso a medicamentos, no âmbito do SUS, para doenças crônico-degenerativas, inclusive doenças raras, e é caracterizado pela busca da garantia da integralidade do tratamento medicamentoso, em nível ambulatorial, cujas linhas de cuidado estão definidas em publicados Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) publicados pelo Ministério da Saúde. Os medicamentos que constituem as linhas de cuidado para as doenças contempladas neste Componente estão divididos em três grupos de financiamento, conforme Portaria nº 1.554 de 30 de julho de 2013 com características, responsabilidades e formas de organização distintas (Portaria de Consolidação GM/MS nº 02/2017, Título IV, Capítulo I, art. 49).
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